據(jù)悉，一次性療法“Luxturna”在2017年 12月，獲得美國(guó)食品和藥物管理局批準(zhǔn)，用于治療與雙等位基因RPE65突變導(dǎo)致的雷柏氏先天性黑曚。該病損害患者視力，甚至導(dǎo)致特定患者失明，此前一直沒(méi)有有效療法。

 

　　廈門(mén)眼科中心遺傳眼病門(mén)診龐繼景教授介紹，Luxturna是一種注射劑，每只眼睛需要注射一只，它能使帶有基因缺陷的少數(shù)人恢復(fù)視力，而且基因療法僅用一次眼部注射就達(dá)到長(zhǎng)期治療效果。這是美國(guó)第一個(gè)傳統(tǒng)意義上彌補(bǔ)病人基因缺陷的真正的基因替代療法，對(duì)遺傳病的治療具有里程碑的意義。

 

　　美國(guó)基因眼科藥物售價(jià)高達(dá)85萬(wàn)美元，三方合作中國(guó)制造產(chǎn)品將到來(lái)!

 

　　近日，美國(guó)上月批準(zhǔn)的的首個(gè)基因療法有了售價(jià)，這項(xiàng)用于治療罕見(jiàn)遺傳性失明的療法標(biāo)價(jià)85萬(wàn)美元，相當(dāng)于550萬(wàn)元人民幣。

　　“很多中國(guó)患者對(duì)如此高的天價(jià)藥物感到很無(wú)奈和失望。有的病友甚至表示就是傾家蕩產(chǎn)也治不起！其實(shí)視網(wǎng)膜遺傳病基因治療藥物的生產(chǎn)成本并不很高。但因?yàn)檠邪l(fā)費(fèi)用較高，病人較少造成藥價(jià)偏高。所以說(shuō)如何降低研發(fā)費(fèi)用，開(kāi)發(fā)出讓中國(guó)患者能用得起的基因治療藥物已成為刻不容緩的任務(wù)。”龐繼景教授表示。

 

　　為了解決藥價(jià)高的困境，2018年1月4日，本著平等互利、發(fā)揮各自?xún)?yōu)勢(shì)、合作共贏的原則，華廈眼科醫(yī)院集團(tuán)股份有限公司與國(guó)內(nèi)基因治療公司，簽署了三方戰(zhàn)略合作框架協(xié)議。

 

　　希望借助基因治療公司在基因檢測(cè)、基因治療開(kāi)發(fā)領(lǐng)域的核心競(jìng)爭(zhēng)力，通過(guò)廈門(mén)眼科中心的遺傳病診治中心，搜集患者，建立臨床試驗(yàn)及診療規(guī)范。通過(guò)廈門(mén)眼科中心眼科研究所，把臨床前的動(dòng)物實(shí)驗(yàn)平臺(tái)建立起來(lái)，建立一整套的研發(fā)體系，將龐教授近20年來(lái)的基礎(chǔ)研究轉(zhuǎn)化為基因治療藥物，用大多數(shù)中國(guó)人都能付得起的價(jià)格的載體而得到治療。