基因療法，真能“藥到病除”嗎？

 

　　基因治療的原理就是糾正/修補遺傳病的基因缺陷，恢復相應的正常基因，從而達到減輕或治愈疾病的目的。也就是從疾病的源頭上進行治療。也就是說，由Spark帶來的Luxturna利用腺相關病毒技術，能將健康的RPE65基因直接引入到視網膜相關細胞中，讓它們產生正常的RPE65酶，恢復患者的感光物質和視力。

 

　　至于基因治療實際效果，目前中國 全面參與LCA2基因治療臨床試驗的龐教授介紹，在美國的臨床試驗表明，大多數(shù)接受基因治療的患者，在暗光下避開障礙的能力得到了顯著提高，副作用也在可控范圍內。美國FDA的獲準上市，就是對這款突破性療法的 認可。但是根據多年的LCA2研發(fā)經驗，龐教授特別強調，F(xiàn)DA批準上市并不等于Luxturna的安全性和有效性得到了100%的確認，還有很多工作需要在臨床治療中逐步認識，循序漸進，患者要和有經驗的醫(yī)生進行詳細的咨詢后再做決定。

 

　    目前，龐繼景教授已經在廈門親自組建了眼科基因治療公司，將以他的多年研發(fā)經驗及國際資源加上中國的低成本研發(fā)費用，盡快開發(fā)出中國患者能用得起的基因治療藥物。但是，建議未明確或已明確突變基因，特別是由RPE65突變致病的患者，應盡快來廈門眼科中心找龐繼景教授進行遺傳基因檢測，確診病因，為將來國內外合作開展基因治療臨床試驗或商業(yè)治療盡快做好準備。

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